ابداع اولین ژل ژن درمانی موضعی برای بهبود یک بیماری نادر پوستی

ابداع اولین ژل ژن درمانی موضعی برای بهبود یک بیماری نادر پوستی مداربسته: یک ژل که در «دانشگاه استنفورد» ابداع شده، اولین ژل ژن درمانی موضعی است و می تواند به بهبود زخم های ناشی از یک بیماری نادر پوستی کمک نماید.


به گزارش مداربسته به نقل از ایسنا و به نقل از نیو اطلس، فاز سوم آزمایشی که اولین ژل مخصوص ژن درمانی موضعی در جهان را بررسی می کند، نتایج فوق العاده ای را در کودکان مبتلا به یک بیماری نادر پوستی همراه با تاول گزارش داده است. این آزمایش نشان داد که ژل ارائه شده برای ژن درمانی، زخم هایی را که سالها باز بوده اند، بطور کامل التیام می بخشد.
«اپیدرمولیز بولوزا دیستروفیک»(DEB)، یک بیماری نادر پوستی است که به تاول زدن مداوم پوست منجر می شود و اغلب زخم هایی را به جا می گذارد که بهبود نمی یابند. این بیماری به سبب جهش در ژن «COL۷A۱» پدید می آید که موجب می شود شخص مبتلا نتواند پروتئین کلاژن کلیدی را تولید نماید.
این درمان جدید که در «مدرسه پزشکی دانشگاه استنفورد»(Stanford University School of Medicine) ابداع شده، ژلی است که برای رساندن نسخه هایی از ژن COL۷A۱ بطور مستقیم به بافت زخم طراحی شده است. شاید این ژل بتواند به تولید پروتئین های کلاژن مورد نیاز برای بهبود پوست کمک نماید. ژن ها بوسیله یک ویروس تغییریافته عامل تبخال منتقل می شوند که قادر به تکثیر و انتشار به سایر قسمت های بدن نیست اما می تواند از دفاع ایمنی بدن فرار کند.
نتایج فاز سوم این آزمایش دوسوکور و کنترل شده با دارونما بسیار دیدنی هستند. بیماران بصورت هفتگی با ژل تحت درمان قرار گرفتند و بعد از سه ماه، ۷۱ درصد از افرادی که ژل فعال را دریافت نمودند، بطور کامل بهبود یافتند. تا شش ماه بعد نیز ۶۷ درصد از زخم های درمان شده در آزمایش هنوز بهبودیافته بودند.
یکی از شرکت کنندگان در این آزمایش، یک جوان ۲۲ ساله به نام «وینچنزو ماسکولی»(Vincenzo Mascoli) است که در تمام عمر خود از زخم های باز رنج می برد اما در عرض چند ماه بعد از درمان با ژل، زخم های وی بهبود یافت.
ماسکولی اظهار داشت: بعد از چهار ماه، بهبودی را در زخم بزرگ پشتم دیدم که به مدت ۲۰ سال از آن رنج می بردم. بعد از شش ماه، زخم بطور کامل بهبود یافت و درد بسیار کمتری داشت.
با توجه به این نتایج مثبت، از آنجائیکه اثرات ژل دائمی نیست، خیلی از بیماران شاهد بازگشت تعدادی از زخم های خود طی ماه های بعد از پایان آزمایش بوده اند. پژوهشگران گفتند که این مشکلات مورد انتظار هستند اما باتوجه به اینکه هیچ اثر نامطلوبی با تجویز مکرر ژل مشاهده نمی گردد، ممکنست درمان های مداوم طی دوره های زمانی طولانی مؤثر باشند.
شرکت داروسازی «کریستال بیوتک»(Krystal Biotech) هم اکنون از نزدیک با «سازمان غذا و داروی آمریکا»(FDA) برای تایید عرضه ژل به بازار همکاری می کند. انتظار می رود در سه ماهه نخست سال ۲۰۲۳ در مورد این مساله تصمیم گیری شود.
از آنجائیکه DEB یک بیماری نادر است، تاثیر این ژن درمانی موضعی ویژه بر آن، احتمالاً اولین مورد از کاربردهای فراوان این درمان خواهد بود. تعدادی دیگر از اختلالات پوستی ناشی از جهش های تک ژنی نیز وجود دارند که شاید بتوان آنها را با این فناوری درمان کرد.
این ژن درمانی در شکل فعلی خود نمی تواند به پوست دست نخورده نفوذ کند. بنابراین، فقط می تواند زخم هایی را درمان کند که از پیش وجود داشته اند، نه اینکه در وهله اول از بروز آنها پیشگیری کند. تکرار آزمایش این فناوری در آینده، حالت های دارورسانی متفاوتی را بررسی خواهدنمود که می تواند انواع بیماریهای پوستی مختلف را هدف قرار دهد.
این پژوهش، در «The New England Journal of Medicine» به چاپ رسید.



1401/09/28
20:42:03
5.0 / 5
347
تگهای خبر: تولید , دانشگاه , شركت , فناوری
این مطلب را می پسندید؟
(1)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب
نظر شما در مورد این مطلب
نام:
ایمیل:
نظر:
سوال:
= ۴ بعلاوه ۴
دوربین مداربسته

newcctv.ir - حقوق مادی و معنوی سایت مداربسته محفوظ است

دوربین مداربسته مداربسته

انواع دوربین مداربسته